Transformación de trasplantes de médula ósea con células madre sanguíneas.
Investigadores de Melbourne, Australia, han logrado el primer avance mundial en la creación de células madre sanguíneas que se parecen mucho a las del cuerpo humano. El descubrimiento pronto podría conducir a tratamientos personalizados para niños con leucemia y trastornos de insuficiencia de la médula ósea. La investigación, dirigida por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI) y publicada en Nature Biotechnology, ha superado un obstáculo importante en la producción de células madre sanguíneas humanas, que pueden crear glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas muy similares a los de sangre de un embrión humano.
La profesora asociada del MCRI, Elizabeth Ng, dice que el equipo ha logrado un avance significativo en el desarrollo de células madre sanguíneas humanas, allanando el camino para que estas células cultivadas en laboratorio se utilicen en trasplantes de células madre de sangre y médula ósea.
«La capacidad de tomar cualquier célula de un paciente, reprogramarla en una célula madre y luego convertirla en células sanguíneas compatibles específicamente para trasplante tendrá un enorme impacto en las vidas de estos pacientes vulnerables», afirma.
«Antes de este estudio, no era posible cultivar células madre de sangre humana en el laboratorio que pudieran trasplantarse a un modelo animal con médula ósea insuficiente para producir células sanguíneas sanas. Desarrollamos un flujo de trabajo que creó células madre sanguíneas trasplantables que reflejan fielmente los del embrión humano. Es importante destacar que estas células humanas se pueden crear a la escala y pureza necesarias para el uso clínico», añade.
En el estudio, se inyectaron células madre sanguíneas humanas diseñadas en laboratorio en ratones inmunodeficientes. Se descubrió que las células madre sanguíneas se transforman en médula ósea funcional en niveles similares a los observados en los trasplantes de células de sangre del cordón umbilical, un parámetro de éxito comprobado.
La investigación también encontró que las células madre cultivadas en laboratorio podrían congelarse antes de trasplantarse con éxito a ratones. Esto imitó el proceso de preservar las células madre de la sangre de un donante antes de trasplantarlas a los pacientes.
El profesor del MCRI, Ed Stanley, añade que los hallazgos podrían conducir a nuevas opciones de tratamiento para una variedad de trastornos sanguíneos. «Los glóbulos rojos son vitales para transportar oxígeno, y los glóbulos blancos son nuestras defensas inmunes, mientras que las plaquetas coagulan para detener el sangrado», dice. «Comprender cómo se desarrollan y funcionan estas células es como desentrañar un rompecabezas complejo. Al perfeccionar los métodos con células madre que imitan el desarrollo de las células madre sanguíneas normales que se encuentran en nuestro cuerpo, podemos comprender y desarrollar tratamientos personalizados para una variedad de enfermedades de la sangre, incluidas las leucemias e insuficiencia de la médula ósea.
Andrew Elefanty, profesor del MCRI, explica que si bien los trasplantes de células madre sanguíneas a menudo han sido una parte clave del tratamiento que salva vidas para los trastornos sanguíneos infantiles, no todos los niños han encontrado un donante compatible ideal.
«Las células inmunes del donante incompatible con el trasplante pueden atacar los propios tejidos del receptor, provocando enfermedades graves o la muerte», afirma. «El desarrollo de células madre sanguíneas personalizadas y específicas para cada paciente evitará estas complicaciones, abordará la escasez de donantes y, junto con la edición del genoma, ayudará a corregir las causas subyacentes de las enfermedades de la sangre».
El profesor Elefanty concluye diciendo que el siguiente paso, probablemente dentro de unos cinco años con financiación gubernamental, sería realizar un ensayo clínico de fase uno para probar la seguridad del uso de estas células sanguíneas cultivadas en laboratorio en humanos.
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