Opinión positiva de Ema sobre seladelpar en colangitis biliar primaria, una enfermedad rara
En el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP), el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para seladelpar en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) en adultos que tienen una respuesta inadecuada a Udca solo o como monoterapia en aquellos intolerantes al ácido ursodesoxicólico.
Esta opinión positiva del comité confirma el beneficio clínico prometedor y el valor de seladelpar, resaltados por su conjunto de datos distintos. Después de muchos años de tratar a personas con Pbc, vio una importante necesidad insatisfecha de opciones de tratamiento adicionales, efectivas y orientadas a los síntomas significativo para los pacientes.
La opinión positiva fue respaldada principalmente por datos del ensayo fundamental de respuesta de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, que evaluó los principales biomarcadores de colestasis, así como criterios de valoración secundarios relacionados con la función hepática y la calidad de vida de los pacientes.
El estudio tuvo como objetivo abordar la gran necesidad insatisfecha de terapias efectivas de segunda línea para personas con CBP, proporcionando información importante sobre el tratamiento a largo plazo de esta enfermedad hepática crónica. En detalle, el 62 % de los participantes del estudio de respuesta tratados con seladelpar lograron el criterio de valoración principal de respuesta bioquímica compuesta en el mes 12, en comparación con el 20 % de los que recibieron placebo.
Al año, el tratamiento con seladelpar dio como resultado la normalización de los valores de Alp (fosfatasa alcalina) en el 25% de los participantes del estudio, un resultado que no se observó en el grupo de placebo. Alp es un marcador colestásico que predice el riesgo de trasplante de hígado y muerte. El tratamiento con seladelpar produjo una reducción estadísticamente significativa del prurito en comparación con el placebo.
Los participantes que comenzaron el estudio con picazón de moderada a intensa experimentaron una mejora de 3,2 puntos en una escala de picazón de 0 a 10 después de 6 meses de tratamiento con seladelpar, en comparación con una reducción de 1,7 puntos con placebo. La colangitis biliar primaria es una enfermedad autoinmune crónica poco común de los conductos biliares que afecta a aproximadamente 15 de cada 100.000 personas en Europa, en su mayoría mujeres, y puede causar daño hepático y posible insuficiencia hepática si no se trata.
La CBP se caracteriza por una alteración del flujo de bilis (conocida como colestasis) y la acumulación de ácidos biliares tóxicos en el hígado, lo que provoca inflamación y destrucción de los conductos biliares del hígado. «Nos alienta la opinión positiva del CHMP – comenta Timothy Watkins, vicepresidente de desarrollo clínico de terapias contra la inflamación de Gilead Sciences – ya que estamos un paso más cerca de poner seladelpar a disposición de las personas con BPC en Europa que no tienen una respuesta adecuada a terapias actuales o que continúan experimentando síntomas como prurito debilitante.
La luz verde de la EMA se produce tras la aprobación acelerada por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en agosto pasado. La decisión final de la Comisión Europea se espera para el primer trimestre de 2025.
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