La EMA aprueba ‘Leqembi’ como primer tratamiento para Alzheimer.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido, tras meses de revisiones, una recomendación para comercializar lecanemab, el primer fármaco que ha mostrado beneficios en ensayos clínicos en la enfermedad de Alzheimer, para el tratamiento de trastornos cognitivos leves, deterioro o demencia leve en pacientes que tienen solo una o ninguna copia de ApoE4.
Esta decisión se produce después de que el pasado mes de julio rechazara la autorización del mismo fármaco, comercializado como «Leqembi» por Eisai y Biogen, debido a sus efectos secundarios en una población más amplia de pacientes con enfermedad de Alzheimer en fase inicial. La EMA también advierte que el medicamento estará disponible a través de un programa de acceso controlado para garantizar que solo se use en la población de pacientes recomendada.
La decisión del jueves afecta a los pacientes con una sola copia de ApoE4, o sin ella, que tienen menos probabilidades de tener anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA) que las personas con dos copias de ApoE4. ARIA es un efecto secundario grave reconocido de «Leqembi» que implica hinchazón y posible hemorragia del cerebro.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) concedió la aprobación tradicional al lecanemab en julio de 2023, tras la aprobación unánime de su eficacia clínica por parte de un comité asesor. En EE.UU., ha acordado proporcionar una amplia cobertura de lecanemab para pacientes elegibles con Alzheimer en etapa temprana. También fue aprobado para la etapa inicial por los reguladores de Japón el 25 de septiembre de 2023 y este año por los de China (3 de enero), Corea del Sur (27 de mayo), Hong Kong (11 de julio) e Israel (12 de julio).
Para la revisión, la compañía proporcionó un análisis de subgrupo de datos del estudio principal que incluyó a 1.521 pacientes que tenían una o ninguna copia de ApoE4 de un total de 1.795 pacientes. La principal medida de eficacia fue un cambio en los síntomas cognitivos y funcionales después de 18 meses, medido mediante una escala de calificación de demencia conocida como CDR-SB. La escala va de 0 a 18, donde las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Después de 18 meses de tratamiento, los pacientes tratados con Leqembi tuvieron un aumento menor en la puntuación CDR-SB que los que recibieron placebo (1,22 frente a 1,75), lo que indica un deterioro cognitivo más lento. Los resultados de otras medidas clave fueron similares a los observados con la escala CDR-SB.
Como ocurre con todas las revisiones, durante la reevaluación el CHMP también consideró las aportaciones de pacientes, cuidadores, médicos y organizaciones, que compartieron sus conocimientos sobre las necesidades no cubiertas de los pacientes con Alzheimer y datos sobre el deterioro cognitivo y los riesgos.
La opinión del CHMP es un paso intermedio en el camino «Leqembi» hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que decida sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel potencial y el uso de este medicamento en el contexto de su sistema sanitario nacional.
ARIA se manifiesta de dos formas: ARIA-E (edema), que consiste en la acumulación de líquido en el cerebro, y ARIA-H (hemorragia), que consiste en pequeñas hemorragias en el cerebro. Puede ocurrir naturalmente en todos los pacientes con Alzheimer, pero se exacerba al tomar medicamentos como Leqembi, que son anticuerpos dirigidos contra el beta-amiloide.
En la nueva revisión solicitada por la empresa, el CHMP consideró análisis de subgrupos que excluyeron los datos de pacientes que tenían 2 copias del gen ApoE4 y, por lo tanto, tenían mayor riesgo de ARIA.
Los resultados de estos análisis mostraron que entre los pacientes tratados con Leqembi, el 8,9% de los que tenían una o ninguna copia de ApoE4 experimentaron ARIA-E, en comparación con el 12,6% de todos los pacientes; De manera similar, el 12,9 % de los pacientes de la población reducida tenían ARIA-H en comparación con el 16,9 % de la población más amplia.
Entre los pacientes tratados con placebo (un tratamiento ficticio), las cifras fueron del 1,3 % y el 6,8 % para ARIA-E y ARIA-H, respectivamente, en la población restringida.
«Leqembi» contiene el principio activo lecanemab y se administra en forma de infusión (goteo) en una vena una vez cada dos semanas. El principio activo de Leqembi, el lecanemab, es un anticuerpo monoclonal (un tipo de proteína) que se une a una sustancia llamada beta amiloide, que forma placas en el cerebro de los pacientes con Alzheimer. Al unirse al beta-amiloide, Leqembi reduce las placas de amiloide en el cerebro.
Los efectos secundarios más comunes de «Leqembi» incluyen reacciones relacionadas con la infusión, ARIA-H, ARIA-E y dolor de cabeza. Leqembi no debe ser utilizado por personas que reciben tratamiento anticoagulante, ya que esto podría aumentar el riesgo de desarrollar ARIA-H y hemorragia cerebral.
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