Importancia de las terapias avanzadas en enfermedades raras
El valor terapéutico y social de las terapias avanzadas, así como la colaboración entre los diferentes agentes involucrados, son fundamentales para acelerar la disponibilidad de estos tratamientos y cambiar la vida de las personas con enfermedades raras, según destacaron expertos durante la II Jornada Nacional sobre el Futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras, organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicina Huérfana y Ultrahuérfana (AELMHU) en el Paraninfo de la Universidad Camilo José Cela.
Los participantes discutieron los avances clínicos en este campo, así como los desafíos en su evaluación, financiación y contratación pública, y los posibles modelos económicos que faciliten el acceso a estos tratamientos que tienen un valor económico y social importante, además de los beneficios para la salud y la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
Antes de los debates, el jefe de División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la AEMPS, Sol Ruiz, habló sobre la situación actual de estas terapias, mientras que el economista de la salud Álvaro Hidalgo se centró en modelos económicos para facilitar el acceso a estos tratamientos.
La voz de los pacientes también fue escuchada, representada por la directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Isabel Motero, quien destacó la necesidad de esfuerzos conjuntos para que estas terapias lleguen a las familias y cambien la realidad de las personas afectadas.
«El resultado de la primera Conferencia nos animó a seguir apostando por estas iniciativas. La colaboración y el trabajo conjunto, con una perspectiva multidisciplinar, es la mejor manera de avanzar en esta dirección», afirmó Beatriz Perales, presidenta de la AELMHU.
El evento contó con el apoyo de BioMarin, CSL Behring, Novartis, PTC Therapeutics, Ultragenyx y Vertex, empresas asociadas a AELMHU, y la secretaría técnica estuvo a cargo de BioInnova Consulting.
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