Aprobada terapia del Hospital Clínico de Barcelona para mieloma múltiple

El Comité de Evaluación de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha dado luz verde al CAR-T Ari-0002h, desarrollado por el Hospital Clínic-Idibaps, para su aprobación como fármaco de terapia avanzada para la fabricación no industrial en pacientes con mieloma múltiple recidivante.
Se trata del «primer» CAR-T europeo que demuestra eficacia clínica en pacientes con esta enfermedad, explicó en rueda de prensa el conseller de Sanidad de la Generalitat, Manel Balcells; el director general del Hospital Clínic, Josep M. Campistol, y el director del Idibaps, Elías Campo.
Una terapia CAR-T es un tratamiento que consiste en la modificación genética de las células T del paciente para que puedan reconocer y atacar las células cancerosas, y la desarrollada en el Clínic contó con el apoyo de la Fundación La Caixa y el Instituto de Salud Carlos III, así como financiación de la Asociación Española Contra el Cáncer y la Fundación Bosch Aymerich.
El consejero de Sanidad, Manel Balcells, destacó que la terapia es fruto del trabajo en equipo y señaló que Cataluña es un referente para mejorar la calidad de vida de las personas que padecen enfermedades como la leucemia, el linfoma o el mieloma. También ha señalado que Cataluña siguió una estrategia en torno a la creación del Centre Català de Teràpies Avançades, que está en marcha, y que «antes de finales de este mes» tendrá la primera reunión de su comité director.
Campistol aseguró que obtener la aprobación del comité de la AEMPS «es un logro y el resultado del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital», y recordó que se trata de la segunda terapia CAR-T desarrollada en el hospital, destacando que contaba con la Promoción del proyecto ARI. Campo señaló que la terapia CAR-T es un ejemplo de cómo la excelente investigación biomédica está «mejorando la calidad de vida de las personas, en este caso de los pacientes con mieloma múltiple». El director de Relaciones Institucionales de Salud e Investigación de la Fundación La Caixa, Ignasi López, aseguró que el avance hacia la aprobación de este tratamiento demuestra el «carácter traslacional de la investigación en inmunoterapia» en el Clínic. La aprobación del comité de la AEMPS es el paso previo a la notificación de la aprobación de la dispensa hospitalaria que recibirá el Hospital Clínic en los próximos días y se autorizará al Clínico de la Universidad de Navarra como segundo centro de producción, ya que también produjo la terapia CAR-T para ensayos clínicos.
El mieloma múltiple es un tipo de cáncer que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea, representa el 10% de los cánceres de la sangre y, aunque existen diversos tratamientos disponibles, muchos pacientes desarrollan resistencias, lo que provoca recaídas. CAR-T ARI-0002h fue desarrollado íntegramente en Idibaps por el grupo de investigación liderado por el coordinador del programa CAR-T del Clínic-Idibaps, Álvaro Urbano-Ispizua, siendo el «primer europeo» en demostrar eficacia clínica en pacientes con mieloma múltiple.
Se trata de un CAR-T que se dirige contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma, y dos estudios previos del Clínic-Idibaps, publicados en «Lancet Oncology» y «Clinical Cancer Research», demostraron que el efectividad de esta terapia en pacientes con mieloma múltiple que han recaído después de al menos dos líneas de tratamiento y ya han estado expuestos a los principales fármacos utilizados en esta enfermedad. En los dos estudios se validó la eficacia del tratamiento en un total de 60 pacientes, y los resultados mostraron que el 95% de los pacientes mostraron una respuesta al tratamiento con un perfil de toxicidad favorable. El hematólogo clínico y jefe del Grupo de Mieloma Carlos Fernández lideró el desarrollo clínico de CAR-T, en el que participaron siete hospitales españoles: Clínic de Barcelona, Clínica Universidad de Navarra, Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de Arrixaca de Murcia, el Hospital 12 de Octubre de Madrid, el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y el Hospital Clínico Universitario de Santiago. La preparación de CAR-T para su administración a los pacientes se realizó en el Hospital Clínico de Barcelona por el Servicio de Inmunología y en la Clínica de la Universidad de Navarra. La primera dosis de la terapia se administra en fracciones, en tres alícuotas, y transcurridos 100 días desde la primera infusión se administra una dosis de refuerzo que proporciona una respuesta sostenida con baja toxicidad, lo que permite reducir la gravedad de los efectos adversos sin reducir la eficacia de la tratamiento.
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